“医疗特区”速度： 一天半获批、10天用上境外创新药

作者： 吕进玉

[ 创新药物的极速落地，监管部门、医生、患者都是其中不可或缺的重要角色，而背后驱动的企业也不容忽视。 ]

[ 显而易见，支撑企业对创新药极速落地投入极大热忱的背后，有其商业化的考量。作为创新药进入市场的助推器，临床真实世界数据的积累给企业带来了巨大的吸引力。 ]

国际最新上市、国内尚未获批的创新疗法最快进入中国需要多长时间？10天还是10个月，或是更长的时间？对于急需这款药品的患者而言，不同跨度的等药时间意味着什么？在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(下称“乐城先行区”)这些答案日渐明晰。

乐城先行区探索极简审批、带药出区

7月底，在乐城先行区内的博鳌超级医院，46岁的胃肠道间质瘤患者吴斌（化名）服下了三粒共计150毫克的抗肿瘤新药瑞普替尼。这是他抗癌11年历程中使用的第四款治疗药物。此前所有治疗方案均未能阻止病情进展，而国内已无其他治疗方案可供选择。

吴斌在接受第一财经记者采访时表示，已有病友因为没有新的治疗方案而离开人世。自己不愿意重蹈覆辙，在和主治医生沟通后，医生为其推荐了一款5月份才刚在美国获批的瑞普替尼。

这一用于胃肠道间质瘤四线治疗的创新药物在中国的新药上市申请刚刚获得受理，尚未正式获批。而如果按照正常新药上市流程，少则要几个月，长则以年为计。但对于像吴斌这样的患者而言，早一天用药就意味着多一分生存希望。

“从我提出瑞普替尼用药申请到让患者用上该药仅用了10天的时间。几乎是和美国当地患者同步使用了这一创新药。”吴斌的主治医生赵曦对第一财经记者表示，“在经评估后，患者还能够将药物带离乐城先行区。”作为海南肿瘤医院外科主任并在博鳌超级医院多点执业的赵曦，对乐城先行区的医疗改革政策连连点赞。

在全国范围内，这种将未获得上市批件的进口药物用于患者的做法还属首例。乐城先行区管理局局长顾刚在接受包括第一财经在内的媒体采访时指出，瑞普替尼在乐城先行区可谓是实现了“三个第一”：首先是实现了中国与全球患者同步使用，其次是首个特批带离乐城先行区使用的临床急需用药，再次是启动了首个落地的离岛患者管理项目。

作为国内唯一的“医疗特区”，今年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者经过治疗等前置程序后，将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用。这一新政策出台后，有效解决了患者每次使用临床急需进口药品必须住院的问题，大幅降低用药费用，更加方便境内外患者诊疗。

顾刚介绍了创新药物的引入流程。如果医生或患者或厂商提出新药申请，会在首例使用时举办遴选会，即产品说明会。由海南省药监局组织相关专家对这种药物的评审工作，包含药品过去的注册情况、相关使用数据等。在审批完成以后，这个新药就可以由代理商进口到保税仓，等患者来博鳌就诊时就可以根据患者病情需要匹配使用。后续使用过程中不再需要举办遴选会议，直接以电子批复的形式，能够快速保证患者再次使用上创新药物。

第一财经记者注意到，顾刚所介绍的流程，即瑞普替尼的审批仅用了一天半，真正实现了极简审批。

真实世界临床研究加速创新药上市

创新药物的极速落地，监管部门、医生、患者都是其中不可或缺的重要角色，而背后驱动的企业也不容忽视。再鼎医药和成美医疗正是这一链条中的重要一环。再鼎医药在2019年6月从美国生物制药公司Deciphera获得了瑞普替尼在中国的开发和商业化权利，这才给包括吴斌在内的患者群体提供到新的用药选择。而成美医疗承担了进口商的角色。

同时在设计全流程患者管理中，再鼎医药、成美医疗和博鳌医院都承担了各自的责任，包括通过患教培训、互联网指导用药、驻地医疗机构联动等方式，确保患者用药安全，保证患者全程安心、便利地使用救命药。

博鳌超级医院常务副院长方丕华表示，目前，博鳌超级医院还成立了专门的医疗小组，为这一引进项目的顺利落地提供保障并全面收集患者临床使用中的具体反馈，医院也将建档立卡，统计翔实具体的应用数据，用于临床应用的逐步优化。

显而易见，支撑企业对创新药极速落地投入极大热忱的背后，有其商业化的考量。作为创新药进入市场的助推器，临床真实世界数据的积累给企业带来了巨大的吸引力。

2019年9月，国家四部委联合发文明确提出“开展真实世界临床数据应用研究”。今年3月26日，在完成真实世界临床数据采集、分析、审评等工作后，跨国药企艾尔建公司的青光眼引流管产品通过国家药监局审批在国内上市，总历时不到5个月。而在过去，国际先进药械产品至少需要3到5年的“长跑”才能进入国内市场。

在创新药领域“长跑”入市也经常发生，而上述首个在药械领域获得临床真实世界研究的成果，则是给了药企“定心丸”。

作为发病率仅次于胃癌和结直肠癌的消化道肿瘤，在中国每年约有30000名新诊断和估计超过10万名正在进行治疗的胃肠道间质瘤患者。未来，瑞普替尼如若也可以实现通过临床真实世界研究加速进入市场，除了可以给企业带来可观的收益，也能够满足胃肠道间质瘤患者三线治疗进展后患者无药可用的困境。

还有数据显示，目前国内每年至少有60万患者选择出国治病，花费至少上千万美元，还有很多患者受限于国内医疗技术水平无法得到有效治疗。这些患者的用药用械需求，未来有望通过海南临床真实世界数据应用试点的推进得到满足。

瑞普替尼的极速落地，开启了创新药特许审批的大门。方丕华告诉记者，博鳌医院希望未来有更多先进的器械、药品落地，让国内患者同步共享国际先进医疗技术。